El auge de las terapias celulares y genéticas
Farmacéutica de EE. UU. 2024;49(10):14.
La investigación y el desarrollo de terapias celulares y genéticas (CGT) en los Estados Unidos han aumentado sustancialmente en los últimos 20 años. Estos productos, que proporcionan enfoques novedosos para tratar, curar o prevenir enfermedades raras y graves, incluyen inmunoterapias, vacunas contra el cáncer y células autólogas y alogénicas (por ejemplo, células madre hematopoyéticas, embrionarias y adultas). La terapia celular utiliza células vivas que pueden no estar modificadas (nativas) y/o editadas genéticamente (diseñadas). La terapia génica implica la inserción de genes funcionales en genes de células que funcionan mal utilizando vectores (p. ej., virus) para producir terapia de aumento de genes, terapia de inhibición de genes, inserción de genes suicidas y otras modalidades de tratamiento dirigidas. Los CGT para uso humano están regulados por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA.
Productos aprobados por la FDA: La aprobación de productos biológicos por parte de la FDA ha aumentado del 14% de todas las aprobaciones de nuevos medicamentos en 2004 al 48% en 2023. En agosto de 2024, la FDA aprobó un total de 38 CGT para su uso en los EE. UU. La mayoría de estos productos (21%) son derivados de la sangre del cordón umbilical (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, University of Colorado Cord Blood Bank, MD Anderson Cord Blood Bank, LifeSouth y Bloodworks). Los productos terapéuticos de células T con receptor de antígeno quimérico, que representan el siguiente grupo más grande de CGT aprobados (16%), incluyen los siguientes productos de inmunoterapia contra el cáncer: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus y Yescarta. La recién creada Oficina de Productos Terapéuticos del CBER mantiene una lista completa de CGT aprobados por la FDA en www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Tubería: El año pasado se consideró un año decisivo para las CGT, ya que la FDA aprobó siete terapias genéticas. Este crecimiento se debe en gran medida al aumento de 3,44 veces de los ensayos clínicos con CGT entre 2004 y 2023 (102 frente a 351 ensayos, respectivamente). Actualmente hay quinientos productos en proceso en EE. UU., y se esperan entre 10 y 20 nuevas aprobaciones del CGT en 2025. Los avances en las áreas de oncología (leucemia de células B y linfoma), enfermedades raras (afecciones hematológicas, neurológicas y oftalmológicas) y enfermedades altamente Las enfermedades más prevalentes (degeneración macular relacionada con la edad y osteoartritis) son las más previstas según los estudios previstos hasta 2026.
Consideraciones: La introducción de CGT transformadoras para numerosas afecciones, enfermedades degenerativas, trastornos genéticos y cánceres potencialmente mortales ha revolucionado la atención sanitaria y ofrece una gran promesa a innumerables pacientes. Sin embargo, la asequibilidad plantea un desafío importante para muchas personas. Los costos de CGT pueden oscilar entre miles y millones de dólares por dosis o tratamiento. Por lo tanto, los patrocinadores de los planes de salud deben explorar estrategias financieras para respaldar reembolsos sostenibles y el acceso de los pacientes a estas terapias (por ejemplo, contratación basada en el desempeño, modelos de suscripción, pagos a plazos), así como criterios de cobertura apropiados (por ejemplo, uso solo para indicaciones aprobadas por la FDA). ).
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